Biotechnologie speelt rol bij weesgeneesmiddelen

Biotechnologie speelt rol bij weesgeneesmiddelen

Een zeldzame ziekte is een ziekte die bij minder dan vijf op de tienduizend mensen voorkomt. Er zijn zo’n zes- tot achtduizend zeldzame ziekten bekend. “Per ziekte zijn er dus weinig patiënten”, vertelt Mignon van der Westerlaken, directeur Corporate Affairs bij Genzyme. “Maar bij elkaar gaat het wel om ongeveer een miljoen mensen die, zelf of in hun omgeving, te maken hebben met zo’n ziekte.” Sinds 2000 bestaat er Europese wetgeving voor. Daarnaast is er in Nederland sinds vorig jaar een Nationaal Plan Zeldzame Ziekten. Door deze maatregelen wordt er nu meer onderzoek gedaan.

Mee bezig

Inmiddels zijn verschillende farmaceutische bedrijven bezig met de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten, ondanks het feit dat de ‘de markt’ daarvoor niet groot is. Van der Westerlaken: “Voordat de wetgeving er was, waren er medicijnen voor slechts acht zeldzame ziekten. Nu zijn er al ongeveer negentig weesgeneesmiddelen. En er zijn zo’n dertienhonderd middelen die wellicht tot nieuw medicijn kunnen worden ontwikkeld, hoewel veel daarvan gaandeweg zullen afvallen.”
De biotechnologie kan een grote rol spelen in deze ontwikkelingen. Met moderne technieken kunnen bijvoorbeeld DNA-afwijkingen bij patiënten beter en sneller worden opgespoord. Als blijkt dat een patiënt een bepaalde stof in het lichaam mist, kan die stof worden nagemaakt en aan de patiënt worden gegeven. Dat klinkt overigens wel eenvoudiger dan het is, vertelt Van der Westerlaken. “Het gemaakte stofje moet identiek zijn aan het stofje dat de patiënt mist. Het is niet makkelijk om dat voor elkaar te krijgen. Maar voor een bedrijf kan dat juist een uitdaging zijn. Je wordt zo gedwongen om creatief te zijn.”

Expertgoep

Van der Westerlaken is tevens voorzitter van de Nederlandse expertgroep Orphan Drugs, een initiatief van HollandBIO en Nefarma. Vertegenwoordigers van zowel de industrie, als andere stakeholders zoals ZonMw nemen deel aan deze expertgoep. “Er is een website over weesgeneesmiddelen en er zijn onder meer congressen en andere bijeenkomsten om kennis met elkaar te delen. We willen bovendien zorgen dat nieuwe middelen ook in Nederland beschikbaar komen. Zo willen we de ontwikkelingen rond weesgeneesmiddelen op gang houden.”

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *